De farmaceutische industrie en puberteitsremmers — off-label, geen FDA, wel inkomsten
Puberteitsremmers worden in Nederland en internationaal aan kinderen voorgeschreven om de "verkeerde" puberteit tegen te houden. Maar geen enkele FDA-goedkeuring dekt dit gebruik. Het is off-label — en het is groot geld.
Wat zijn puberteitsremmers eigenlijk?
De "puberteitsremmers" die in genderklinieken worden gebruikt — Lupron (leuproreline), Triptodur (triptoreline), Decapeptyl, Suprefact — zijn GnRH-analogen. Ze werden ontwikkeld voor twee indicaties: prostaatkanker bij volwassen mannen, en centrale precoce puberteit (CPP) bij kinderen die abnormaal vroeg in de puberteit komen, doorgaans onder de acht jaar. Voor deze indicaties zijn ze door de FDA en de EMA goedgekeurd.
Voor genderdysforie bij minderjarigen is geen enkele GnRH-analoog goedgekeurd. Niet door de FDA, niet door de EMA, niet door de Nederlandse CBG. De voorschrijfpraktijk berust volledig op off-label use. Een uitgebreide reconstructie van de bedrijfsbelangen achter deze off-label-uitrol staat in deze analyse over de farmaceutische industrie en puberteitsblokkeerders.
Off-label: wat dat juridisch en medisch betekent
Off-label voorschrijven is in beginsel toegestaan, mits de arts daar een gegronde wetenschappelijke onderbouwing voor heeft en de patiënt deugdelijk informeert. Bij puberteitsremmers voor genderdysforie loopt het op beide punten mis: de "evidence" rust op een handvol kleine studies — vooral het Nederlandse Dutch Protocol-cohort — die methodologisch zwak zijn (geen controlegroep, hoge uitval, korte follow-up). En het informed consent met name over fertiliteit en seksuele functie is structureel ontoereikend gebleken.
De grootste leverancier, AbbVie (Lupron), heeft sinds de jaren tachtig miljarden omzet gegenereerd met deze middelen. De omzet voor de off-label-indicatie genderdysforie is door geen enkele onafhankelijke instantie publiek uitgesplitst, maar de pediatrische voorschrijfvolumes zijn in de VS, het VK en Nederland tussen ongeveer 2010 en 2022 sterk gegroeid. Het commerciële belang zit niet in de eerste injectie — het zit in het levenslange traject: blokker, dan cross-sex hormonen, dan operaties, dan nazorg en hormoonsubstitutie tot het einde van het leven.
De PATHWAYS-trial: geen verbetering
De grootste prospectieve studie naar puberteitsremmers bij kinderen met genderdysforie, de PATHWAYS-trial van King's College London onder leiding van Polly Carmichael, leverde in 2025 een ontluisterende uitkomst op: bij 44 kinderen die puberteitsremmers kregen werd geen significante verbetering gezien in psychisch welzijn over een follow-upperiode van meerdere jaren. De studie was bedoeld om het Britse beleid te ondersteunen; de uitkomsten ondergroeven het. De volledige bespreking staat in deze analyse van de PATHWAYS-trial.
De auteurs zelf hielden de conclusies voorzichtig. NHS England trok ondertussen — onder druk van de Cass Review — de stekker eruit voor routinematige voorschrijving bij minderjarigen buiten studieverband.
De verzwegen Amerikaanse studie
In de VS deed Johanna Olson-Kennedy, een van de meest geciteerde Amerikaanse pediatrische gender-clinicians, een grote NIH-gefinancierde studie naar puberteitsremmers bij kinderen. De uitkomsten — dat de blokkers géén verbetering gaven in psychisch welzijn — werden jarenlang niet gepubliceerd. Olson-Kennedy verklaarde later openlijk dat zij vreesde dat de resultaten "tegen de behandeling gebruikt zouden worden". De volledige reconstructie staat in dit artikel over de verzwegen Olson-Kennedy-studie.
Dat is wetenschappelijk niet houdbaar: publicatiebias door politieke voorkeur is precies wat de Cass Review en de Hembree/Endocrine-revisie hebben aangewezen als kernprobleem in dit veld. Het commerciële belang en het ideologische belang lopen hier parallel — en beide zijn slecht voor de patiënt.
Reversibiliteit was een aanname, geen feit
De marketing-claim dat puberteitsremmers "volledig reversibel" en een "pauzeknop" zijn, is nooit gebaseerd geweest op robuust bewijs. Recente reviews en de Cass Review wijzen op: botdichtheid die niet volledig herstelt, mogelijke effecten op hersenontwikkeling waarvan de langetermijngevolgen onbekend zijn, en — bovenal — het feit dat vrijwel alle kinderen die met blokkers beginnen, doorgaan naar cross-sex hormonen. De "pauze" is in de praktijk een eenrichtingsweg.
Voor de farmaceutische sector is dat een commercieel ideale dynamiek: hoge intake-conversie, levenslange afname, lage drempel om te beginnen. Voor de patiënt en de samenleving is het een levenslange medische afhankelijkheid die in de informed-consent-gesprekken zelden in volle omvang ter sprake komt.
De rekening
De maatschappelijke kosten van dit off-label-traject lopen via meerdere posten: de blokkers zelf (in NL via DBC's en aanvullende verzekering), cross-sex hormonen (levenslang), operaties (mastectomie, vaginoplastiek, falloplastiek; tienduizenden euro's per ingreep), nazorg, complicaties, detransitie-zorg, en op termijn productaansprakelijkheidsclaims. Niets daarvan zit in de "klinische" prijs van de eerste injectie verwerkt.
Het beeld dat ontstaat: een off-label-toepassing zonder regulatoire goedkeuring, met zwakke onderliggende evidence, marketing van "reversibiliteit" die niet waar is gemaakt, en een verdienmodel dat structureel kinderen naar levenslang medicijngebruik leidt. De aansprakelijkheidsvraag — wie betaalt de schade — is bij dit product nog nauwelijks juridisch beslecht, maar de juridische condities zijn aanwezig.
Verder lezen
Cass Review (2024); FDA & EMA labels GnRH-analogen; Hembree et al., Endocrine Society Clinical Practice Guideline (2017, 2024-revisie); NICE evidence reviews (2020).